Qu’est-ce que le Kaftrio ?

Le dernier traitement en date a pour nom Kaftrio et fait partie d’une classe innovante de médicaments. Trithérapie, il cible l’action de la protéine à l’origine de la maladie, la protéine CFTR (« régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose »).
La mucoviscidose est causée par diverses mutations du gène de cette protéine et Kaftrio est utilisé chez les patients dont la mucoviscidose est due à au moins une mutation F508del de ce gène. Deux de ses substances actives, l’elexacaftor et le tezacaftor, augmentent le nombre de protéines CFTR à la surface des cellules tandis que la troisième, l’ivacaftor, améliore l’activité de la protéine CFTR défectueuse. Kaftrio en association avec Kalydeco (ivacaftor) est un traitement de fond de 3 comprimés par jour, deux comprimés de Kaftrio le matin et un comprimé d’ivacaftor.

Moins de trois mois après l’autorisation de mise sur le marché européen délivrée par l’Agence européenne des médicaments, la Haute Autorité de Santé (HAS) a accordé à Kaftrio (laboratoire Vertex Pharmaceuticals) une ASMR (Amélioration du service Médical Rendu) de niveau 2 (importante) dans un délai particulièrement court. Le médicament n’est délivré que sur ordonnance et doit être prescrit par un professionnel de santé expérimenté dans le traitement de la mucoviscidose.

L’accès au traitement Kaftrio réservé initialement aux plus de 12 ans est désormais autorisé à certains enfants âgés de 6 à 11 ans. À terme, il pourrait concerner 80 % des malades n’ayant pas bénéficié d’une greffe pulmonaire.

Tous les patients qui, par leur profil génétique, peuvent en bénéficier font état d’une diminution significative de l’ensemble des troubles liés à la mucoviscidose, notamment les difficultés respiratoires. Les bénéfices de Kaftrio ont été scientifiquement démontrés au cours de 4 études menées sur 834 patients au total avec comme principal critère d’évaluation de l’efficacité, le ​“Volume expiratoire maximal par seconde” (VEMS). Cet indice correspond au volume maximum d’air qu’une personne peut expirer en une seconde, comparé aux valeurs d’une personne moyenne présentant des caractéristiques similaires de poids, taille, sexe. À chaque étude, les patients présentaient une augmentation moyenne du VEMS significative.

Les effets indésirables les plus couramment observés sous Kaftrio sont maux de tête, diarrhées, infections des voies respiratoires supérieures (nez et gorge) et éruptions cutanées. Comme pour tous les médicaments, les données sur l’utilisation de Kaftrio sont surveillées en permanence.

D’autres informations sur Kaftrio sont disponibles sur le site de l’Agence Européenne du médicament : https://​www​.ema​.europa​.eu/​e​n​/​m​e​d​i​c​i​n​e​s​/​h​u​m​a​n​/​E​P​A​R​/​k​a​ftrio