Kaftrio®, une avancée sans précédent dans le traitement de la mucoviscidose

Message de Pierre Lemarchal

Je suis très heureux de vous annoncer que la HAS (Haute autorité de Santé) vient de rendre un avis très favorable concernant le modulateur Kaftrio. 

En effet et dans un délai très appréciable, la Commission de transparence de la HAS a évalué l’ASMR (évaluation du service médical rendu) au niveau ASMR II. 

Une évaluation exceptionnelle dans le traitement de la mucoviscidose qui va permettre à une grande majorité des personnes concernées de profiter de ce traitement que l’on peut qualifier d’exceptionnel.

Je tiens à souligner l’importance et l’efficacité des démarches engagées par le laboratoire Vertex et du suivi quasi permanent de l’association Vaincre La Mucoviscidose soutenue et appuyée par l’Association Grégory Lemarchal. 

L’étape suivante sera les négociations qui vont pouvoir s’engager entre le laboratoire et le CEPS (Comité Économique des Produits de Santé) afin de se mettre d’accord sur le prix de ce médicament et de son remboursement. 

Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal restent plus que jamais mobilisées et déterminées pour faire en sorte que ces futures négociations puissent aboutir le plus rapidement possible. 

Certes, nous ne sommes encore pas au stade de la guérison mais une page très importante et qui paraissait encore incroyable il y a quelques années, est en train de s’écrire dans la prise en charge des patients.

Pierre Lemarchal,
Président de l’Association Grégory Lemarchal

Article à lire ci-dessous

Moins de trois mois après l’autorisation de mise sur le marché européen délivrée par l’Agence européenne des médicaments, la Haute Autorité de Santé (HAS), qui avait accordé à Kaftrio® (laboratoire Vertex Pharmaceuticals) le statut de médicament présumé innovant, vient de lui attribuer une ASMR, amélioration du service médical rendu, de niveau 2 (importante), dans un délai particulièrement court.

Un traitement de fond, une majorité de patients concernés

Un à deux médicaments obtiennent chaque année en France une telle évaluation. Jusqu’à présent, seul Kalydeco® avait obtenu une telle ASMR parmi les médicaments prescrits en CRCM (centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose). Toutefois, ce traitement ne concernait que 3 % des patients atteints de mucoviscidose contrairement à Kaftrio® qui, à terme, pourrait concerner environ 80 % de la population n’ayant pas bénéficié d’une greffe pulmonaire. Pour tous les patients concernés de plus de 12 ans, Kaftrio ® est positionné par la HAS comme un traitement de fond qui doit être prescrit d’emblée.

La contribution de Vaincre la Mucoviscidose

La HAS s’est appuyée sur le dossier solide remis par la firme, mais aussi sur la contribution de Vaincre la Mucoviscidose citée expressément dans l’avis. Elle est le résultat d’une enquête menée auprès de 112 patients sous Kaftrio® auquel ils avaient eu le plus souvent accès grâce à la procédure d’accès compassionnel (ATUn).

Les résultats de cette étude sont impressionnants : tous rapportent une diminution significative, et, pour certains, spectaculaire, de l’ensemble des symptômes et troubles liés à la mucoviscidose, particulièrement les manifestations respiratoires. Ces données centrées sur le ressenti et la qualité de vie des patients confirment les résultats des essais cliniques, et démontrent que l’effet remarquable du traitement est aussi observé chez des patients à l’état de santé très dégradé, qui n’avaient pas été inclus dans les essais cliniques. Les témoignages des patients traduisent une forme de sidération (“avant” / ​“après”), suscitent l’engouement, mais également l’amertume de ceux qui n’en bénéficient pas encore, ou ne pourront en bénéficier. Aussi, l’attente est forte pour les patients qui, dans l’attente de la commercialisation de la trithérapie, voient leur état de santé se dégrader.

L’urgence : rendre Kaftrio® accessible au plus grand nombre !

Aujourd’hui en France, cet accès est limité à ceux qui, éligibles par leur profil génétique, sont dans une situation d’impasse thérapeutique. Or, plus de 3 000 malades de plus 12 ans pourraient y prétendre dès la mise sur le marché français du traitement.

Faudra-t-il donc attendre que leur état de santé se dégrade fortement pour que tous les malades y accèdent ?

Les patients ont encore en mémoire la douloureuse et longue négociation entre la France et le laboratoire Vertex Pharmaceuticals concernant Orkambi®, autre traitement de la mucoviscidose : près de 4 ans ! Les associations déplorent d’ailleurs, que pour la bithérapie

Symkevi®, dont l’autorisation de mise sur le marché date de 2018 et l’évaluation par la HAS de l’ASMR de mai 2020, aucun accord ne soit encore intervenu. Aucune information n’est disponible concernant l’état des discussions, témoignant ainsi de l’absence de transparence de ce type de procédure alors qu’elles concernent la survie de plusieurs milliers de malades.

Mobilisation conjointe de l’Association Grégory Lemarchal et de Vaincre la Mucoviscidose

C’est pourquoi l’Association Grégory Lemarchal et Vaincre la Mucoviscidose se mobilisent. Elles demandent au laboratoire Vertex Pharmaceuticals et au Comité économique des produits de santé (CEPS) d’engager sans délai des négociations et de parvenir rapidement à un accord pour la commercialisation de Kaftrio®.

Source : Vaincre la mucoviscidose

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